来源：环球网

今年6月15日是第十一个重症肌无力关爱日，每年6月也是全球重症肌无力关爱月，旨在提升公众对重症肌无力的认知，鼓励社会提升对重症肌无力患者的关注与支持。重症肌无力是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，主要分为眼肌型、全身型，累及人群广泛，几乎涵盖全生命周期。其中，全身型重症肌无力作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，具有病程长、难治愈、易复发的特点，严重影响患者的日常生活，甚至危及生命。据我国台湾地区流行病学调查数据推算，我国约有17万全身型重症肌无力患者。

6月15日，首都医科大学宣武医院神经内科主任医师笪宇威教授、北京医院神经内科主任医师张华教授接受采访，科普重症肌无力疾病知识。专家们指出，重症肌无力治疗已进入生物靶向治疗新时代，应追求短期和长期双达标的新治疗目标；除了积极有效控制症状，减轻长期治疗的副作用，提高患者生活质量同样至关重要。

“双达标”成重症肌无力治疗目标

作为一种慢性疾病，大多数情况下，全身型重症肌无力的病程是长期甚至终生的，且易反复发作，需长期积极治疗。如今，随着疾病控制水平的不断提升，重症肌无力的治疗需求也不再满足于降低死亡率或疾病改善，而是期望实现短期症状快速改善和长期维持稳定、减少症状反复以及避免危象发生，令患者正常生活、拥有更高的生活质量。

首都医科大学宣武医院神经内科主任医师笪宇威教授介绍，基于重症肌无力症状和副作用对患者的影响，国际上提出“双达标”的治疗理念，指在控制药物治疗副作用小的前提下达到微小状态（MMS）或更好。第一重达标是症状控制达标，即帮助患者实现疾病缓解和症状控制；第二重达标是副作用控制达标，治疗相关副作用≤１级，口服激素剂量≤5mg/天。

北京医院神经内科主任医师张华教授指出：“实现短期双达标和长期双达标都非常重要，短期“双达标”意味着迅速控制症状，实现疾病缓解；而长期“双达标”的患者据研究显示，发生危象和疾病恶化的风险均有降低。因此，建议患者配合医生做好长期对疾病的日常管理和监测。”

新型治疗手段助力患者“双达标”

长期以来，重症肌无力治疗以经验、专家观点和低级别循证医学证据为主，患者往往遭受传统药物在长期治疗过程中副作用的影响，如对代谢影响、肝肾毒性、骨髓抑制、感染及远期肿瘤风险等，不能满足患者恢复正常生活和工作的需要，很难实现“双达标”的治疗目标。

笪宇威表示，如今，我国重症肌无力临床诊疗已经进入生物靶向治疗时代。张华提到，从短期来看，这类靶向生物治疗手段能够帮助患者迅速地缓解和控制症状，尽早、尽快实现双达标；从长期来讲，靶向生物制剂不仅帮助患者减少病情波动和加重，并且有效降低激素使用剂量，副作用更小，也为实现长期“双达标”提供了有力选择。

多重保障支持患者长期规范诊疗

张华提到，“重症肌无力主要影响30岁-50岁的中青年群体，而中青年患病对家庭影响很大，最终可能影响到社会的稳定。因此全身型重症肌无力虽然是罕见病，但是对于社会影响很大。”

仍有相当比例的患者未能达到理想的病情控制状态或MMS状态。笪宇威指出，部分重症肌无力患者并非医学定义上的“难治型”患者，难点在于对其长期治疗方案的优化和管理。改善重症肌无力患者及其家庭的生存现状，减轻患者群体的治疗负担，需要多方共同协力。

2018年，全身型重症肌无力已被纳入我国《第一批罕见病目录》。近年来，国家和政府高度重视包括全身型重症肌无力在内的罕见病患者群体，大力鼓励创新，尤其对用药保障给予高度关注和政策支持。治疗药物纳入医保后，有望切实减轻患者长期治疗为家庭带来的经济负担。

“在国家鼓励、社会各界的支持下，面向全身型重症肌无力这一罕见病患者群体，已形成包括国家医保、大病医保、惠民保等在内的多重保障，帮助更多重症肌无力患者能够早日用得起、长期用得起新型生物靶向治疗，从而少加重、少住院、少危象，给患者长期治疗带来更多信心。”张华表示。

此外，专家提醒，患者要配合医生做好长期对疾病的日常管理和监测。日常生活中应尽量避免感染、饮酒、生活不规律、情绪波动太大等等加重疾病的诱因。

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